Мельдоній підвищує працездатність, зменшує симптоми психічного та фізичного перенапруження, сприяє підвищенню витривалості, усуває синдром абстиненції при хронічному алкоголізмі. Препарат всмоктується зі шлунково-кишкового тракту.
Учений пояснив механізм дії мілдронату: "Він просто обмежує можливість припливу жирних кислот – це жири – у серцевий м’яз або інші клітини і, тим самим, знижує споживання кисню цими клітинами, а й заразом знижує виробництво або кількість виробленої енергії.
Нині препарат застосовують для лікування і профілактики різних серцево-судинних порушень. У профілактичних дозах може застосовуватися для підвищення працездатності та витривалості під час заняття аеробними видами спорту (велоспорт, лижі, біг). Також, відома дія Мельдонію як допінг-агента.