На сьогоднішній день препарат «Золгенсма» виробництва компанії «Новартіс» — найдорожчі ліки у світі. Перша причина такої високої ціни здатність препарату «кардинально змінювати життя сімей, які постраждали від цієї руйнівної хвороби». Друга – вартість виведення нового препарату на ринок. May 31, 2021
Все пояснюється тим, що на розробку цих препаратів, проведення доклінічних та клінічних досліджень витрачаються величезні гроші, а споживачів ліки не так багато, адже хворих на СМА насправді дуже мало. Саме тому вартість його така велика.
Також вартість збільшується тому, що препарат до Росії можна лише привезти з-за кордону і курс долара до рубля постійно зростає. Один кут Золгенсма стоїть близько 160 мільйонів рублів. Водночас один укол Спінрази стоїть від 5 до 9 мільйонів, а ампула Рисдіплама – близько 1 мільйона.
Спінраза – Це перший у світі препарат для лікування спинальної м'язової атрофії (СМА). Препарат збільшує виробництво білка SMN з «резервного» гена SMN2 з використанням про антисмислових олігонуклеотидів. Спінраза зупиняє прогрес захворювання, відмирання нейронів спинного мозку припиняється.